Создана генная терапия для лечения аутизма | Блог Medical Note о здоровье и цифровой медицине

Создана генная терапия для лечения аутизма

Американским биологам удалось создать первую генную терапию для лечения аутизма. Терапия поможет устранить поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием данного заболевания. Метод уже протестировали на мышах, и все прошло успешно. Выводы техасских и калифорнийских ученых были представлены в журнале Nature Biomedical Engineering.

Ученые создали генную терапию для борьбы с аутизмом

На сегодняшний день лечить аутизм лекарствами невозможно. Многие создаваемые препараты, которые были призваны решить эту проблему, не прошли клинических испытаний.

Ученых заинтересовала форма аутизма, которая связана с синдромом «ломкой Х-хромосомы». Пациенты, страдающие этой формой заболевания, имеют необычный внешний вид и отличаются специфическим поведением. Биологи смогли поменять структуру одного из «генов аутизма» и добились, казалось бы, невозможного, — многие из симптомов болезни начали исчезать.

«Технологии, которые могут безопасно редактировать гены в мозге взрослых животных, могут революционизировать лечение неврологических заболеваний и понимание функций мозга.

В исследовании мы демонстрируем, что внутричерепная инъекция CRISPR-Gold, невирусного средства доставки рибонуклеопротеина CRISPR-Cas9, может редактировать гены в мозге взрослых мышей», — рассказали ученые.

В результате, при инъекции наночастицы, проникая в нейроны мозга мышей, страдающих синдромом ломкой Х-хромосомы, редактировали ДНК грызунов. При этом сильной иммунной реакции зафиксировано не было. Кроме того, терапия способствовала изменению поведения животных.

Спустя несколько дней после инъекций признаков аутизма в поведении мышей стало меньше: они реже на автомате выполняли одни и те же действия.

Оставить комментарий