Самое дорогое лекарство в мире одобрено в США | Блог Medical Note о здоровье и цифровой медицине

Самое дорогое лекарство в мире одобрено в США

В США одобрен к использованию швейцарский препарат Zolgensma для лечения мышечной атрофии у детей. Препарат станет самым дорогим в мире — однократное вливание лекарства обойдется более чем в $2 млн.

zolgensma, спинальная мышечная атрофия, лекарство

Zolgensma — это первый в мире генотерапевтический препарат для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией, в том числе — для тех пациентов, у которых симптомы еще не проявились.

Одна инфузия (вливание) лекарства обойдется примерно в $2.1 млн. Руководители компании Novartis, которой принадлежит препарат, однако утверждают, что лечение похожим препаратом — Spinraza компании Biogen — будет стоить еще дороже.

По словам педиатр-невролога Эммануэля Тионгсона, Zolgensma — это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой мышечной атрофии.

Препарат уже одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). На сегодняшний день лечение им прошли уже более 150 пациентов. Согласно результатам клинического исследования, 19 из 21 детей смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок погиб, а еще один прекратит участие в исследовании.

Спинальная мышечная атрофия зачастую приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение первых месяцев после рождения. В США заболеваемость составляет 1 на 10 тысяч новорожденных.

Источник:
  • 26
Оставить комментарий
Хотите получать еженедельную
рассылку от Medical Note?

Вам понравится быть в курсе самых актуальных новостей медицины и акций в клиниках вашего города!