Препарат для лечения опасного генетического заболевания впервые зарегистрирован в России | Блог Medical Note о здоровье и цифровой медицине

Препарат для лечения опасного генетического заболевания впервые зарегистрирован в России

В России зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза». Об этом сообщает портал «Такие дела» со ссылкой на директора благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольгу Германенко.

спинальная мышечная атрофия

Препарат внесет в Государственный реестр лекарственных средств России. Ранее в стране не было зарегистрировано ни одного лекарства для борьбы со спинальной мышечной дистрофии — одного из самых опасных генетически обусловленных заболеваний.

«Спинраза» позволяет замедлить прогрессирование СМА, а в некоторых случаях — улучшить состояние больных.

По словам Ольги Германенко, регистрация препарата шла по ускоренной процедуре благодаря его орфанному статусу (орфанные заболевания — это заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции).

В общей сложности процесс занял 10 месяцев. Эксперт подчеркивает, что лекарство не излечивает полностью, но дает врачам возможность замедлить течение болезни.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание центральной нервной системы, поражающее детей различного возраста и взрослых и приводящее к тяжелой инвалидизации и смерти.

Источник: Такие Дела
Оставить комментарий
Хотите получать еженедельную
рассылку от Medical Note?

Вам понравится быть в курсе самых актуальных новостей медицины и акций в клиниках вашего города!