Врожденную слепоту начнут лечить изменением ДНК | Блог Medical Note о здоровье и цифровой медицине

Врожденную слепоту начнут лечить изменением ДНК

О революционной методике сообщили Медицинский университет Орегона и Институт глазных болезней Кейси в Портленде. Ученые совместно разработали технологию редактирования генов in vivo, то есть в организме пациента.

Согласно официальному заявлению, первая операция на пациенте с наследованной слепотой уже проведена. Результаты станут известны в течение нескольких месяцев.

Если они будут положительными, то подобное хирургическое вмешательство проведут еще 18 пациентам, в том числе детям.

«Мы получили возможность буквально возвращать зрение незрячим. Считаем, что это откроет целую эпоху новых препаратов для восстановления зрения», — говорит научный директор компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Суть методики заключается в хирургическом введении препарата в глазное яблоко.

Во время операции под общим наркозом пациенту вводят жидкость в область за сетчаткой. Препарат содержит нанороботов для редактирования генов. Они созданы на основе молекулярной технологии, известной как «цинковый палец». Это белковая структура, содержащая ионы цинка, которые могут распознавать определенные гены, прилепляться к ним и редактировать.

Авторы методики считают, что если молекулярный робот разрежет с двух концов участок гена с нарушением, то ген начнет работать правильно, восстанавливая светочувствительные клетки сетчатки.

«Восстановленная клетка останется здоровой на протяжении всей жизни пациента, поскольку этот тип клеток не делится», — говорит один из руководителей исследования доктор Эрик Пирс.

Ученые считают, что достаточно будет «отремонтировать» от 10% до 30% клеток, чтобы вернуть человеку зрение. Во время испытания на мышах им удавалось восстановить до 50% зрительных клеток.

Исследователи также указывают на безопасность методики. Поскольку введение препарата местное, крайне маловероятно, что молекулярные роботы распространятся по организму и начнут изменять другие гены.

О том, что методика перспективна, заявили и независимые специалисты. Доктор Джин Беннет из Университета Филадельфии сообщила, что это первая заявка на реальное восстановление зрения у детей с врожденной слепотой.

Ранее инструменты редактирования генов вроде CRISPR предлагалось использовать для лечения рака и наследственных болезней обмена веществ, таких как серповидноклеточная анемия.

Оставить комментарий